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Information（開催概要）
- Date
- January 19, 2023 *Hybrid Meeting
- 開催日
- 2023年1月19日（木）*現地開催＆Live配信
- Venue
- Ito Hall, Ito International Research Center, The University of Tokyo
- 会 場
- 東京大学 伊藤国際学術研究センター 伊藤謝恩ホール
- President
- Takashi Okada
(Professor, Center for Gene & Cell Therapy, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo) - 会 長
- 岡田 尚巳
（東京大学医科学研究所遺伝子・細胞治療センター分子遺伝医学分野 教授） - Theme
テーマ - 遺伝子細胞治療の大いなる世紀
GRAND SIÈCLE, The Great Century of Gene and Cell Therapy
～本格的普及に向けた課題と解決策～ - Organizing
- International Collaborative Forum of Human Gene Therapy for Genetic Disease
- 主 催
- 国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム実行委員会
- Support
- The International Joint Usage / Research Center, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
NPO Japan Lysosomal Disease Research Center - 共 催
- 東京大学医科学研究所 国際共同利用・共同研究拠点
NPO法人日本ライソゾーム病研究センター - Co-sponsored
- Japan Society of Gene and Cell Therapy (JSGCT)
The Japan Society of Human Genetics
Japanese Society for Genetic Counseling
Japanese Society for Gene Diagnosis and Therapy
Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) Project: Developing basic technologies for Industrialization of Regenerative Medicine and Gene Therapy (Takashi Okada)
Ministry of Health, Labour and Welfare Project: Intractable Disease Policy Research (Torayuki Okuyama) - 後 援
- 一般社団法人日本遺伝子細胞治療学会（JSGCT）
一般社団法人日本人類遺伝学会
一般社団法人日本遺伝カウンセリング学会
日本遺伝子診療学会
日本医療研究開発機構（AMED）委託費
「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業」
（研究開発代表者：岡田尚巳）
厚生労働科学研究難治性疾患政策研究事業（研究代表者：奥山虎之）
Greetings（ご挨拶）
The 13th International Collaborative Forum of Human Gene Therapy for Genetic Disease
Welcome Greetings
It is our honor to organize the 13th International Collaborative Forum of Human Gene Therapy for Genetic Disease on January 19, 2023, at Ito International Research Center, The University of Tokyo. The main theme of the forum is “GRAND SIÈCLE, The Great Century of Gene and Cell Therapy: Challenges and Solutions for the Full-scale Dissemination of Gene and Cell Therapy.”
Gene therapies using adeno-associated virus (AAV) vectors and lentiviral vectors have been developed for many genetic diseases worldwide, with an increasing number of them being approved as therapeutic agents and actively undergoing clinical trials. The development of therapies for diseases for which no treatment was available is a source of great hope for patients. The industry also has high expectations in growth of the market. At the same time, issues related to gene and cell therapy have come to light, and measures to deal with them must be considered.
This forum will focus on genetic diseases for which gene and cell therapy is being applied clinically worldwide, and will feature lectures by researchers at the forefront of the investigation on therapeutic effects and challenges. This year, we are also planning to have some of the world's leading researchers speak on translating results toward clinical application as well as analysis of adverse events. By hearing from the world's most advanced researchers, the meeting is expected to be very useful for the research and development, clinical application, and industrialization of gene and cell therapy. Therefore, we are looking forward to welcoming many participants from various fields, including clinicians involved in the treatment of pediatric neuromuscular diseases, inborn errors of metabolism, hematologic tumors, and genetic diseases as well as gene therapy researchers, and various companies.
Under the current circumstances, in order to ensure the safety and security of the speakers from overseas and participants from all over Japan, we will formulate detailed guidelines for infection control measures, and in cooperation with the University of Tokyo, the venue of the conference, we will ensure that all possible measures are taken to prevent the transmission of COVID-19. We look forward to your participation.
Sincerely yours,
Takashi Okada
President of the 13th International Collaborative Forum of Human Gene Therapy for Genetic Disease
Professor, Center for Gene & Cell Therapy, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo
Program（プログラム）
9:00～9:15Opening Remarks（開会挨拶）
- Takashi Okada (President of the 13th GT Forum) 岡田 尚巳（第13回国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム 当番幹事）
- Masafumi Onodera (Executive Chairperson of the Committee） 小野寺雅史（国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム 代表幹事）
9:15～10:15Gene therapy for blood and immune diseases
（血液・免疫疾患の遺伝子治療）
- Chairs:
-
- Makoto Otsu (Department of Transfusion and Cell Therapy, Kitasato University School of Medicine, Japan) 大津 真（北里大学医学部輸血・細胞移植学）
- Toru Uchiyama (Department of Human Genetics, National Center for Child Health and Development, Japan) 内山 徹（国立成育医療研究センター 成育遺伝研究部）
- 1) Development of in vivo gene therapy for hematopoietic stem cells with a targeted delivery system
標的デリバリーシステムを使用したin vivo造血幹細胞遺伝子治療の開発
Naoya Uchida (National Institutes of Health, USA / The Institute of Medical Science, The University of Tokyo, Japan) 内田 直也（米国国立衛生研究所／東京大学医科学研究所） - 2) Newly Discovered and Engineered CRISPR-Associated Nucleases as a Robust, Efficient, Allele- and Target-Specific Editing Tool David Baram (EmendoBio, Inc., USA)
10:20～11:20Gene and cell therapy for muscle diseases
（筋疾患の遺伝子・細胞治療）
- Chair:
-
- Yoshitsugu Aoki (Department of Molecular Therapy, National Institute of Neuroscience, National Center of Neurology and Psychiatry, Japan)
- 青木 吉嗣（国立精神・神経医療研究センター 神経研究所 遺伝子疾患治療研究部）
- 1) Challenges of AAV Gene Therapy Development for Duchenne Muscular Dystrophy
Francesco Muntoni (Dubowitz Neuromuscular Centre, University College London Great Ormond Street Institute of Child Health, UK) - 2) Mesenchymal stromal cells immune-modulatory activity in preclinical and clinical studies: potential to combine with gene therapies for enhanced efficacy Silviu Itescu (Mesoblast Ltd., Australia)
11:25～11:55Development of next-generation viral vectors
（次世代ウイルスベクターの開発）
- Chair:
-
- Shin-ichi Muramatsu (Division of Neurological Gene Therapy, Jichi Medical University School of Medicine, Japan)
- 村松 慎一（自治医科大学 神経遺伝子治療部門）
- Developing autonomous parvovirus capsids for gene therapy applications
Robert M. Kotin (Carbon Biosciences, Inc. / University of Massachusetts Chan Medical School, USA）
12:00～12:50Luncheon Seminar（ランチョンセミナー） Takara Bio Inc.
- Chairs:
-
- Yutaka Hanazono (Division of Regenerative Medicine, Center for Molecular Medicine, Jichi Medical University School of Medicine, Japan)
- 花園 豊（自治医科大学分子病態治療研究センター 再生医学研究部）
- Naoya Uchida (National Institutes of Health, USA / The Institute of Medical Science, The University of Tokyo, Japan)
- 内田 直也（米国国立衛生研究所／東京大学医科学研究所）
- Toward molecular cures for the first molecular disease, cell and gene therapies for sickle cell disease
John F. Tisdale (Cellular and Molecular Therapeutics Branch, National Heart, Lung, and Blood Institute, National Institutes of Health, USA)
12:55～13:55Gene therapy for central nervous system and sensory organ diseases
（中枢神経・感覚器疾患の遺伝子治療）
- Chairs:
-
- Hideki Mochizuki (Department of Neurology, Osaka University Graduate School of Medicine, Japan)
- 望月 秀樹（大阪大学大学院医学系研究科 神経内科学）
- Yasuhiro Ikeda (Department of Ophthalmology, Faculty of Medicine, University of Miyazaki, Japan)
- 池田 康博（宮崎大学医学部眼科学）
- Genome editing therapy for autosomal dominant retinitis pigmentosa
ゲノム編集による常染色体優性遺伝網膜色素変性の治療
Masayo Takahashi (Vision Care Inc. / VCGT Inc., Japan) 高橋 政代（株式会社ビジョンケア / 株式会社 VC Gene Therapy）
14:00～15:20Afternoon Seminars（アフタヌーンセミナー）
- Chair:
-
- Yuji Tsunekawa (Center for Gene & Cell Therapy, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo, Japan)
- 恒川 雄二（東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター 分子遺伝医学分野）
- 1) Reducing the Risk Associated with Manufacturing Adeno Associated Virus (AAV)
Clive Glover (Pall Corporation) Pall Corporation（日本ポール株式会社） - 2) Scalable Downstream Processes for New Modalities
モダリティ多様化に対応するスケーラブルなクロマトグラフィープロセス
Takahiko Sasaki (Cytiva, Global Life Science Technologies Japan K.K.) 佐々木貴彦（Cytiva, グローバルライフサイエンステクノロジーズジャパン株式会社） - 3) Technical introduction of AAV vector production workflow
AAVベクター製造ワークフローに関する技術のご紹介
Satoko Moriwaki (Life Technologies Japan Ltd., Thermo Fisher Scientific) 森脇 聡子（サーモフィッシャーサイエンティフィック ライフテクノロジーズジャパン株式会社） Thermo Fisher Scientific （サーモフィッシャーサイエンティフィック）
15:25〜15:40Genetic Counseling（遺伝カウンセリング）
- Chair:
-
- Hiroshi Kobayashi (Division of Gene Therapy, Research Center for Medical Sciences, The Jikei University School of Medicine, Japan)
- 小林 博司（東京慈恵会医科大学 総合医科学研究センター 遺伝子治療研究部）
- Genetic Counseling for Gene Therapy
遺伝子治療に対する遺伝カウンセリング
Mio Tsuchiya (Amicus Therapeutics K.K., Japan) 土屋 実央（アミカス・セラピューティクス株式会社）
※Speach in Japanese
15:45～16:45Gene therapy for inborn errors of metabolism
（先天性代謝異常の遺伝子治療）
- Chairs:
-
- Toya Ohashi (The Jikei University School of Nursing, Japan)
- 大橋 十也（東京慈恵会医科大学医学部看護学科）
- Torayuki Okuyama (Department of Genomics, Saitama Medical University, Japan)
- 奥山 虎之（埼玉医科大学 ゲノム医療科）
- 1) Lentiviral Haematopoietic Stem and Progenitor Cell Gene Therapy for Metachromatic Leukodystrophy (MLD): updates on clinical outcome and future perspectives Francesca Fumagalli (Pediatric Immunohematology Unit and Department of Neurology of San Raffaele Hospital / San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-TIGET) , Italy)
- 2) Results from ongoing gene therapy clinical trials in patients with Glycogen Storage Disease Type Ia (GSDIa), Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency, and Mucopolysaccharidosis Type IIIa (MPS IIIa) and development updates in Wilson Disease and CDKL5 Deficiency Disorder (CDD) Eric Crombez (Ultragenyx, USA)
16:50～17:50Special Lecture（特別講演）
- Chair:
-
- Takashi Okada (Center for Gene & Cell Therapy, The Institute of Medical Science, The University of Tokyo, Japan)
- 岡田 尚巳（東京大学医科学研究所 遺伝子・細胞治療センター分子遺伝医学分野）
- Beyond “One disease at a time”: Therapeutic platforms for rare monogenic disease
Philip J. Brooks (Division of Rare Diseases Research Innovation, National Center for Advancing Translational Sciences, National Institutes of Health, USA)
17:50～18:00Closing Remarks（閉会挨拶）
- Ryuichi Morishita (President of the JSGCT, Osaka University) 森下 竜一（一般社団法人日本遺伝子細胞治療学会 理事長／大阪大学大学院医学系研究科臨床遺伝子治療学）
- Yasuhiro Ikeda (President of the 14th GT Forum / University of Miyazaki) 池田 康博（第14回国際協力遺伝病遺伝子治療フォーラム 当番幹事／宮崎大学医学部眼科学）
Corporate Seminar（企業セミナー）
※多目的スペースで開催
11:25～11:45デジタルPCRを用いた細胞・遺伝子治療のための品質管理ソリューション
- 座長：
- 北川 哲平
- 演者：
- 中條 智洋
- QIAGEN（株式会社キアゲン）
15:45～16:05カルタヘナ法に伴う遺伝子治療用製品の研究開発について
- 演者１：
- 山我 美佳
- 演者２：
- 的野 憲朗
- IQVIA（IQVIAサービシーズ ジャパン株式会社）
懇親会のご案内
下記日程にて全員懇親会を開催いたします。
| 日 時 | 2023年1月19日（木）18：15～ （着席ブッフェ） |
|---|---|
| 会 場 | B2F「多目的スペース」 |
| 参加費 | 2,000円（当日現地会場にて、現金で申し受けます） |
※新型コロナ感染状況により、中止することがあります。
Registration（参加登録）
Registration Fee（参加費）
- Regular
（一般） - ￥ 3,000.-
- Student
（学生） - Admission free (with verification card)
無料（要・学生証提示）
- Company
（企業） - ￥ 20,000.-
Registration（登録方法）
Please register from the Registration below.
We kindly ask you to pay by credit.
Registration from December 20, 2022 to January 19, 2023 until 17:00.
*On-site registration accept Japanese yen (Cash) only/
こちらの参加登録フォームからお申込みください。
クレジット決済となります。尚、カードセキュリティについてはSSL化にて対応しております。
※当日現地でのお支払いの場合は、現金のみとさせていただきます。
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参加登録はこちらから
* from December 20, 2022 to January 19, 2023 until 17:00.
領収書
事前参加登録の方には、お送りいただいたアドレスに自動返信メールにてURLをお知らせいたしますので、ご自身で発行ください。
参加者の皆様へ
現地参加者へのお願い
新型コロナウイルス感染症予防の観点から、マスク着用でのご参加をお願いします。
会場では検温を実施します。発熱がある場合は、ご参加をお断りすることもありますので、ご了承ください。
※当日は参加記録簿をダウンロードの上、ご持参くださいますようお願いいたします。
Live配信はこちらから
1月19日（木）9：00～18：00
【視聴出来ない場合の緊急連絡先】
080-3203-8829（1月19日8:30～18:00）
※Zoomの使用方法にはお答え出来ません
回線の混雑が予想されますので、必ず事前にご自身でご準備・ご確認下さい
抄録集ダウンロード
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※当日参加の方は、現地にて抄録集をお渡しいたします。
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問い合わせ
事務局
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〒108-8639 東京都港区白金台4-6-1
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株式会社SKアペックスプラン内
〒104-0041 東京都中央区新富1-8-6 SSビル5階
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